نجحت مدينة برجيل الطبية في أبوظبي في تقديم العلاج الجيني المتقدم Elevidys لطفل تركي يبلغ من العمر 11 عاماً، مصاب بمرض دوشين لضعف العضلات (DMD)، في خطوة تجسد مكانة دولة الإمارات مركزاً إقليمياً للعلاجات الجينية المتقدمة ورعاية الأمراض الوراثية النادرة. يعد مرض دوشين لضعف العضلات من الأمراض الوراثية النادرة التي تصيب نحو طفل واحد من بين كل 3500 إلى 5000 مولود ذكر حول العالم، ويتسبب في ضعف العضلات بصورة تدريجية، ما يؤدي إلى تراجع القدرة على الحركة، ثم يؤثر مع مرور الوقت في الجهازين التنفسي والقلب. يُعد Elevidys علاجاً جينياً يُعطى لمرة واحدة، ويعمل على مساعدة الجسم في إنتاج نسخة أقصر لكنها فعالة من بروتين الديستروفين الضروري للحفاظ على قوة العضلات ووظيفتها، بما يسهم في إبطاء تطور المرض والحفاظ على القدرات الحركية لأطول فترة ممكنة عند تقديمه في الوقت المناسب، بعد إجراء الفحوصات المتخصصة اللازمة للتأكد من أهلية المريض لتلقي العلاج. وقال البروفيسور أيمن الحطاب، استشاري أمراض الجينات والوراثة ورئيس مركز الجينات والأمراض النادرة، إن العلاج الجيني يمثل نقلة نوعية في رعاية الأطفال المصابين بمرض دوشين لضعف العضلات، إذ يسهم في إبطاء تطور المرض والحفاظ على الوظائف الحركية لأطول فترة ممكنة، مؤكداً أن المرضى يخضعون لتقييمات جينية ومناعية دقيقة قبل العلاج لضمان أعلى مستويات الأمان والرعاية. من جانبه، قال البروفيسور خالد مسلم، رئيس مركز العلاج الخلوي والجيني وأمراض الدم في معهد برجيل للأورام بمدينة برجيل الطبية، إن برجيل تعمل على توسيع إتاحة أحدث العلاجات الجينية للأمراض الوراثية النادرة من خلال منظومة متكاملة من الخبرات الطبية والبنية التحتية المتخصصة والشراكات العالمية، بما يعزز مكانة دولة الإمارات في تقديم العلاجات المتقدمة ويمنح المرضى وعائلاتهم أملاً جديداً.