أظهرت أبحاث حديثة أن دواء "الفياغرا" قد يقدم بصيص أمل لعلاج متلازمة لي، الاضطراب العصبي الوراثي النادر الذي يصيب الأطفال بشكل رئيسي، وغالبًا ما يؤدي إلى الوفاة قبل سن الثالثة.
وقالت الدراسة، التي لا تزال نتائجها أولية وفقا لصحيفة "نيويورك بوست"، إن السيلدينافيل، المكون النشط في الفياغرا، قد يحسن من وظيفة الميتوكوندريا في الخلايا ويعزز نمو الخلايا العصبية، مما يقلل من التدهور العصبي والعضلي المرتبط بالمرض.
وتنجم متلازمة لي عن طفرات جينية تمنع الخلايا من إنتاج الطاقة الكافية، ما يحرم الأنسجة الحيوية، خصوصًا الدماغ والعضلات، من الوقود الضروري لوظائفها الحيوية. وتشمل الأعراض المبكرة القيء والإسهال وصعوبة البلع، قبل أن تتفاقم لتصل إلى فقدان المهارات الحركية، والنوبات، ومشاكل التغذية والتنفس، وصولاً إلى الوفاة المبكرة. في الدراسة، استخدم الباحثون السيلدينافيل على خلايا مأخوذة من مرضى متلازمة لي، ولاحظوا تنشيط الجينات المرتبطة بتطور الدماغ وتقليل التغيرات الجزيئية الضارة.